为救患癌儿子，卡尔加里父亲创立mRNA疫苗公司

拯救亚当是第一使命，推销科学是下一步。Brad Sorenson不相信巧合，但他相信天意——这位生物科技企业家将自己的公司命名为Providence（天意）。2015年，在13岁儿子亚当被诊断出癌症后，Sorenson在卡尔加里创立了Providence Therapeutics，专注于开发基于mRNA的药物和疫苗。

“公司的初始使命是为亚当准备一些东西，如果他需要的话。我已经做到了。新使命是让尽可能多的癌症患者也能获得同样的祝福。”当时，Sorenson在一家同样专注于RNA疗法的初创公司Arcturus Therapeutics工作。他参与了一家位于圣地亚哥的孵化器，并与休斯顿的MD安德森癌症中心合作，将公司的脂质纳米颗粒技术应用于胶质母细胞瘤（GBM）治疗——一种始于大脑的侵袭性癌症。就在团队完成首个概念验证实验审查几天后，亚当被诊断为晚期GBM。Sorenson觉得这种联系太“天意”了，无法忽视。

在儿子接受治疗（包括两次手术和放疗）期间，Sorenson将专业注意力转向治疗GBM和其他癌症的方案，最终离开Arcturus，全职专注于肿瘤相关疗法。亚当如今已缓解，但Sorenson的工作成为了一种保险——正如他指出的，癌症“总会复发”。“我创办公司是因为我想在儿子癌症复发时有所准备，”Sorenson告诉BetaKit，“我知道这听起来很俗套，但这确实是我这么做的原因。”这也是该公司在很大程度上保持私有、由Sorenson严格控制的原因，尽管在新冠疫情期间引起了巨大轰动并吸引了数百万私人投资。

疫情爆发后，Providence从癌症转向新冠疫苗的研发。Sorenson表示，这一决定更多是出于必要而非其他。“我们不是想赶新冠热潮，我们是想让公司存活下来。”当时，由于疫情限制，Providence的员工除非从事新冠相关研究，否则无法工作或进入实验室。公司随后开发了一种疫苗，号称“仅落后Moderna一个月”。最终，它与中国生物制药公司云顶新耀（Everest Medicines）合作，授予其在亚洲部分地区开发和销售其mRNA新冠疫苗的许可。根据当时发布的声明，该合作使Providence获得了1亿美元（1.37亿加元）的预付款，以及最高1亿美元的利润分成和版税。2024年，随着新冠疫苗需求下降，云顶新耀终止了与Providence的合作，并根据协议支付了400万美元。

如今，Providence仍为私有，没有机构投资者。据Sorenson称，公司迄今已筹集3640万加元的稀释性资本、3000万加元的可转换债务，以及1.85亿加元的非稀释性资本（主要通过许可协议筹集）。“我们约有350名股东，都是合格的高净值个人，”他表示，“这使我们能够非常专注于使命。”选择这类投资是有意为之，因为Sorenson认为他的使命与加拿大风投资本模式不符。“他们认为当有人被美国公司以2亿美元收购时就是成功。对个人而言确实是成功，但对加拿大是成功吗？不，完全不是。我曾与机构投资者谈过，但他们不感兴趣，因为我不想上市，不想出售。我正在开发一些不符合他们标准的东西。”

亚当的癌症确实复发了。在初次诊断十年后，他的GBM复发，并伴有脑膜转移——癌症扩散到脑干和脊髓液。2023年，Sorenson说亚当被诊断为仅剩两个月生命。Providence的GBM疫苗当时仍处于实验阶段，正在加拿大卫生部复杂的药物审批过程中推进。这使亚当无法在加拿大获得父亲的疫苗，于是家人计划在墨西哥治疗，那里实验性治疗的审批更快。就在出发前几天，一次行政失误导致疫苗进口许可被拒。“我们研究了纠正这个错误需要的时间，大约几个月。我们觉得儿子没有几个月可活了。”于是Sorenson做了任何父母都可能做的事：他去办公室，从冰箱里取出Providence的疫苗，在家给儿子注射。

Sorenson给儿子注射的疫苗使用脂质纳米颗粒技术，输送一种免疫疗法，训练亚当的免疫系统靶向癌细胞并攻击肿瘤。该注射未获加拿大卫生部批准，未经同行评审，当时除了Providence内部研究外没有官方证据证明其有效性。但Sorenson还是这么做了。Sorenson和当时20岁出头的亚当录了一段30分钟的视频，概述了程序、亚当的动机并建立同意。然后亚当接受了注射。“我非常愿意尝试这个，但根据所有规则和法律问题，时间会太长，我就无法获得这个生存的机会了，”亚当告诉BetaKit，“医生都说我预计只能活两到四个月。我本来根本活不长。”“我不认为他和我认为它会起作用，但它确实起作用了，”Sorenson回忆道。BetaKit无法在当时验证疫苗的有效性，因此该治疗在亚当病情改善中扮演的角色尚不清楚。

Sorenson明确表示，他决定自行注射疫苗，没有通知Providence管理层或加拿大卫生部。事后，他向加拿大卫生部提交了一份13页的披露报告。BetaKit联系加拿大卫生部确认是否收到报告及潜在后果。由于隐私法规，加拿大卫生部既未确认也未否认收到报告，但一位发言人表示，其合规和执法方法是基于风险的。“如果发现不合规，加拿大卫生部会根据对公众构成的风险确定最合适的回应。行动……根据每个案件的具体事实和情况。”三年后，亚当健康存活。他仍有癌症，但最近仍在接受像父亲2023年带出来的那种定期疫苗接种——不过现在已通过加拿大卫生部的开放标签个体患者（OLIP）计划在同情用药下进行。他病情稳定，已在南阿尔伯塔理工学院完成了第一学期，学习木工。

在Sorenson非常规治疗儿子后，Providence获得了单患者治疗批准，并正在与多伦多大学附属大学健康网络合作进行精准疫苗的正式试验。Providence的真正重点是在澳大利亚，Sorenson表示那里的同情用药监管框架更灵活，早期药物开发更容易。根据澳大利亚的特殊获取计划（SAS），临床医生只需通知治疗用品管理局（TGA），通常两周内即可开始治疗。而在加拿大OLIP下，过程更繁琐，通常需要医生完成类似完整I期临床试验的步骤。Sorenson说，澳大利亚将同情用药视为医疗保健，由医生和医院决策；而加拿大将其视为药物开发，由卫生部决定。这一便利性使Providence在澳大利亚开展了多项针对儿童脑肿瘤的精确疫苗PaedNEO-VAX临床试验，与澳新儿童血液学/肿瘤学组合作。公司还声称通过澳洲SAS参与了近20例同情用药，但BetaKit无法独立验证。

在商业和研究方面，Sorenson认为澳大利亚模式使小型生物制药公司如他的公司更具竞争力。在澳大利亚，进行I期试验的公司无需使用符合良好生产规范（GMP）的材料，而加拿大的GMP材料成本高昂，对初创企业构成障碍。此外，澳大利亚提供税收减免和政府研究试验资金。“启动I期试验的速度、成本和税收激励，在各个方面都完全优于加拿大。”加拿大卫生部发言人André Gagnon回应称，加拿大的框架“强调一致的国家标准、独立的监管监督和公众问责”。

雪鸮编辑认为，这个故事表面是父爱大于监管的个案，但对加拿大华人家庭的实际启示是：加拿大卫生部在同情用药上确实太慢太贵，一旦家人遭遇晚期癌症，可能不得不像Sorenson那样跨境或冒风险。如果家里有肿瘤类慢性病的长辈或孩子，提前了解澳洲SAS这类更灵活的渠道，也许能在绝境中多一条路——不是为了违规，而是知道“还有另一种选项”。